Una collaborazione internazionale tra il Great Ormond Street Hospital, l’UCL GOS Institute for Child Health e la Harvard Medical School ha dimostrato che gli effetti benefici della terapia genica possono essere assimilati anche per diversi decenni dopo che le cellule staminali del sangue trapiantate sono state eliminate dal corpo, permettendo così di affermare quanto siano consolidati e duraturi i vantaggi di questa innovativa terapia sull’organismo.
Lo studio sulla terapia genica
In particolar modo, il team di ricercatori ha monitorato cinque pazienti che sono stati curati con successo da SCID-X1 usando la terapia genica al GOSH. Per 3-18 anni il sangue dei pazienti è stato regolarmente analizzato per rilevare quali tipi di cellule e biomarcatori chimici erano presenti nel loro sangue. I risultati hanno mostrato che anche se le cellule staminali trapiantate come parte della terapia genica erano state eliminate dai pazienti, le importantissime cellule immunitarie corrette, chiamate cellule T, si stavano ancora formando.
Come funziona la terapia genica
La terapia genica funziona rimuovendo prima alcune delle cellule staminali che formano il sangue dei pazienti, che creano tutti i tipi di sangue e cellule immunitarie. Successivamente, un vettore virale viene utilizzato per consegnare una nuova copia del gene difettoso nel DNA delle cellule dei pazienti in un laboratorio. Queste cellule staminali corrette vengono poi restituite ai pazienti in un cosiddetto “trapianto autologo”, dove continuano a produrre una fornitura continua di cellule immunitarie sane in grado di combattere le infezioni.
I risultati della terapia genica
Nella terapia genica per SCID-X1 le cellule staminali corrette sono state infine eliminate dal corpo, ma i pazienti sono rimasti sostanzialmente guariti dalla loro condizione. Questo team di ricercatori ha suggerito che la ‘cura’ era dovuta al fatto che il corpo era ancora in grado di produrre continuamente nuove cellule T ingegnerizzate – una parte importante del sistema immunitario del corpo. Quindi, i ricercatori hanno usato una tecnologia di tracciamento genico all’avanguardia e numerosi test per fornire dettagli senza precedenti sulle cellule T nei pazienti SCID-X1 decenni dopo la terapia genica.
Le valutazioni nello studio
Il team ritiene che questa terapia genica abbia creato le condizioni ideali affinché il timo umano (la parte del corpo in cui si sviluppano le cellule T) possa ospitare un deposito a lungo termine del tipo corretto di cellule progenitrici che possono formare nuove cellule T. Ulteriori indagini su come questo accade e su come può essere sfruttato potrebbero essere cruciali per lo sviluppo della prossima generazione di terapia genica e degli approcci di immunoterapia del cancro.
Insomma, si tratta di una notizia non certo sottovalutabile, che aggiunge ulteriori tasselli di positività alla terapia genica, un innovativo trattamento contro una lunga serie di condizioni patologiche, i cui risvolti principali sembrano essere ancora in parte da decifrare. Per il momento, tuttavia, tale studio sembra ben confortare le prime analisi in tal senso e, dunque, non possiamo che ritornare sull’argomento nei prossimi mesi, man mano che ci saranno novità cliniche e sperimentali su questo interessante filone di studi.