Nanismo addio grazie a una nuova molecola?

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happy-586936_960_720Una nuova molecola testata in un laboratorio americano sta permettendo ad alcuni bambini, affetti da nanismo, di crescere più velocemente nonostante la loro malattia. Pare infatti che l’80 per cento dei casi di acondroplasia, la forma più comune di nanismo, sia causata da una mutazione genetica spontanea e che nel restante 20 per cento dei casi la malattia sia trasmessa da almeno uno dei genitori.

Il risultato è un’altezza molto al di sotto della media (1,31 metri per gli uomini, 1,24 per le donne), gambe corte, tronco lungo e stretto, una grande testa con la fronte bombata,, a contraddistinguere – statistiche alla mano – un bambino ogni 25 mila nati. Al momento, sul mercato, non esiste nessun trattamento, e l’unica possibilità per alcuni è guadagnare qualche centimetro con un intervento chirurgico di allungamento delle gambe.

Tuttavia, la scoperta – oramai di 20 anni fa – che la causa dell’acondroplasia è una mutazione genetica, ha aperto la strada a ricerche farmacologiche che stanno dando i primi risultati incoraggianti sull’uomo, anche se dovranno ancora essere confermati e pubblicati. La molecola sperimentata, chiamata la vasoritide, è stata proposta a 26 bambini tra i 4 e i 14 anni in quattro paesi, e iniettata quotidianamente con ottimi risultati.

Pare infatti che del campione interessato dieci ragazzi trattati – quelli trattati con le dosi più forti – abbiano visto aumentare la loro crescita del 50% rispetto ai sei mesi precedenti la prova. In seguito a questo risultato il laboratorio ha prolungato il periodo dei test di altri 18 mesi e soltanto dopo si potrà sapere se i bambini potranno guadagnare in maniera duratura fra i 15 e i 30 centimetri complessivamente.

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